“天价药”的消息屡见不鲜,前不久1400万一针SMA(脊髓性肌肉萎缩症)特效药,足以令人瞠目结舌。

近期,由美国商业内幕网发布的一则定价350万美元(约合人民币2500万元)的hemgenix基因向试剂,再次打破“史上最贵药”的记录。

据悉,其指向b型血友病这一罕见病,携带者创伤后通常流血不止,若任其发展,即使无外伤,也会出现自发性流血,一旦命中,便伴随终生。世卫组织将其视作最折磨的病痛之一,承受者“一直生活在对出血的恐惧中”。

钞票的“厚度”,决定生命的“长度”?

“生命是最值钱的无价之宝。”深谙此理的人们面对天价药,为减轻病痛,不得不忍痛割爱。

美国食品和药物管理局提供的数据显示,平均每4万人中有1人承受b型血友病,大多为男性。此前市面上一系列的应对法,尽管价格略逊一筹,但患者必须严格遵循终生输注的时间表,这意味着需要一生都与药物绑定。



本次基因疗法价格之所以被哄抬至2500万,其关键在于“一劳永逸”,临床实验证实,近95%的受试者在此干预下,得以免除终生“监禁”。然而,堪比天价的门槛,致使只有极少部分的人可以获此生命“通行券”。

某种程度上来说,“钞票的厚度决定生命的长度”,富人的生命追逐赛远不止于此,来自哈佛生物研究院的一项“若返”类延寿科技也曾一度受到全球高阶人群关注,其靶向健康生命周期的拓宽,早年间价格高达156万一克,曾视作富商、名媛等高净值人群的囊中之物。



除此之外,120万的抗癌针,1400万的SMA救命针,以及2000万一台的达芬奇手术机器人等,一系列以天价抬头的进口技术,成为摆在平民百姓面前一道跨不过的坎儿。

国产替代之路,“任重而道远”

进口药,一般历经数十年的跨国研发,受制于时间、技术成本,铸就“高价”标签。为了打破这一僵局,自砍身价的一条可靠途径为国产替代。

随着近年来我国综合实力的提升,生命科学领域的科技含量大幅提升。越来越多的天价进口药出现了国产“平替”。例如前段时间火热的HPV疫苗,“又贵又难约”广受诟病,一大根源在于进口货源有限。据行业研报数据,20年上半年国产二价HPV面世以来,价格仅为进口版的一半。至于保障范围更广、流行度更高的9价,国产仍在“襁褓”之中,替代之路任重而道远。

相比之下,“若返”类延年成果的国产化道路,则走得更加稳健。



2013年,生物抗衰领域开拓者Sinclair教授,在哈佛实验室首次发现“若返”分子在生物活性上的正向干预作用,其发表于《细胞》子刊的研究显示,暮年小鼠持续干预一周左右,其肌肉力量、细胞活性等指标呈现“可视化”年轻。156万一克的天价,仅在科学家内部,或顶级富商等小规模人群中流通。

后由“长寿国”日本正式落地初代成品,但依旧没有摆脱万元高价。直到我国科研团队科研突破全酶化萃取法,将其成本大砍95%以上,提取效率升至99%。国产千元“若返”面世以来,受国内中老年群体青睐,行业数据显示,在前不久的双十一期间,仅京东便创下日破千万的记录,一改此前沉寂已久的海外垄断局面。

不过,对于此次2500万的血友病救命药而言,距离国产化恐怕还需要更多时间。

“不放弃每一个小群体”

“每一个小群体都不应该被放弃”,这是我国最强医保天团在谈判场上发出的宣言,也是天价药当前,罕见病群体想要活下去的朴素心愿。



曾经1200万一支的SMA试剂,在经历漫长的8轮“灵魂砍价”之后,被降至3.3万元,为更多脊髓性肌肉萎缩症群体带来了希望;由瑞士最初推出的CAR-T抗癌药费用高达500万,而后国产抗癌针降至120万,并列入医保名录;未来,这一名单还将延续......

无论是推进国产化,还是医保谈判,我们始终坚信,把生命放在第一序列。

通讯员程宇