美国监管机构周二批准了CSL Behring公司的B型血友病基因疗法，这是一种一次性注射，可以使患者从常规治疗中解脱出来，但每剂量的成本为350万元（美元，下同），使其成为世界上最昂贵的药物。





一项有关该疗法的关键研究发现，CSL Behring公司的Hemgenix只须注射一次，就能将一年的出血次数减少54%，它还使94%的患者摆脱了耗时且昂贵的凝血因子IX输注，后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。

生物技术投资者、朗卡投资公司(Loncar Investments)首席执行官朗卡(Brad Loncar)告诉彭博社：



虽然价格比预期略高，但我确实认为它有可能成功，因为

1)现有的已有治疗药物也非常昂贵

2)血友病患者一直生活在对出血的恐惧中，基因治疗产品会对一些人有吸引力。

基因疗法可以通过修复潜在病因，显著改善一系列破坏性疾病。如诺华制药(Novartis AG)用于治疗脊髓性肌萎缩症婴儿的Zolgensma在2019年获批时定价为210万元，而蓝鸟生物(Bluebird Bio Inc.)用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的定价为280万元。

新药高昂的定价一直面临争议，美国的Biogen研发的阿尔茨海默症治疗药物Aduhelm和蓝鸟生物研发的Zynteglo价格高昂，导致它们在商业上失败。

食品和药物管理局（FDA）生物制剂评估与研究中心主任马克斯(Peter Marks)表示，尽管血友病的治疗已经取得了进展，但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。他说，Hemgenix代表着为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。



传统血友病治疗方法是注入被称为凝血因子的缺失蛋白质，人体需要它来形成血块并止血。Hemgenix的工作原理是将一种能产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏，在那里它开始合成IX因子蛋白质。

这种基因疗法将由uniQure NV在麻州生产，该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给CSL Behring。

根据uniQure的数据，美国和欧洲约有1600万人患有B型血友病B。A型血友病更为常见，患病人数约为B型血友病的五倍。