一次注射,全身癌细胞消退!CAR-T疗法在中国又创造了奇迹。

7月14日,据台湾“中央社”报道,台湾一名叫亭亭的女孩,在6岁时被诊断出儿童B细胞急性淋巴性白血病,经过3年抗癌,亭亭在去年复发。无奈多种疗法,都没有太好的效果。

今年4月,亭亭接受了CD19 CAR-T治疗,在一次性注射后,奇迹发生,癌细胞在她的体内逐渐消失,如今已经成功康复,通过检测已经验不到体内存在癌细胞。

今年10岁的亭亭,终于可以回家欢庆她的生日,拥抱她的新生。亭亭的治疗案例也是中国台湾首例CAR-T成功治疗白血病的案例。



一、一针下去就能治疗白血病,什么是CAR-T疗法?

一针下去,就能改变白血病患者的命运?CAR-T疗法到底有多神奇?

CAR-T疗法,全称为Chimeric Antigen Receptor T-cell,译为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。可能对于普通人,名字听起来一头雾水。其实简单理解,“嵌合抗原受体”就是指一种改造,通过改造T细胞,进行癌细胞的消杀。

CAR-T疗法是如何治疗白血病的?

把患者T细胞从体内提取出来,然后在体外进行基因改造,再重新注入回人体。改造后的T细胞,就像加了导航一样,可以快速识别白血病细胞表面抗原(CD19),并将其消灭。



CAR-T疗法治疗白血病有什么优势?

1、对比常规治疗副作用小

传统的放疗、化疗虽然是白血病的治疗方式之一,但是它们都有较大局限性。通过治疗后,细胞会进行分裂,去填补那些死去的细胞空缺。不仅是正常细胞会分裂,癌细胞也在分裂。而且癌细胞的分裂速度要比正常细胞更快,这会导致放、化疗抗癌的效果越来越差,而且也存在较明显的副作用。

而CAR-T疗法则可以加强了T细胞的识别癌细胞的能力,精准消灭癌细胞,对正常细胞的伤害减少。

2、抗癌能力持久存在

今年2月,宾夕法尼亚大学病理与检验医学研究教授J. Joseph Melenhorst在《自然》上发表了一项研究,研究团队发现在2010年接受了CAT-T治疗的两名患者,在10年后仍然仍可检测到体内存在CAR-T细胞,2名患者均有持续缓解的表现。可见CAR-T细胞并不是短期治疗,它的作用可发挥长达十年或更久。



二、目前仅有一款针对白血病的CAR-T产品上市,一针47.5万美元

目前,国外FDA批准了5种CAR-T疗法的产品,国内也有两种相关产品上市,但是只有一种针对白血病。

2017年,Kyrmiah获批上市,用于治疗复发或难治性急性B淋巴细胞白血病(ALL)、复发或难治性大B细胞淋巴瘤(DLBCL),根据公示的价格为47.5万美元一针,以现在的汇率来看是320万人民币一针,其他不针对白血病的CAR-T上市产品,也无一不达到百万费用之巨。

值得注意的是,该疗法并非完美,也存在副作用——细胞因子释放综合征、肿瘤溶解综合征、神经毒性、脱靶效应等。

CAR-T疗法虽然效果显著,但它并不适用于所有的白血病。此外,白血病发现得越早也越容易治疗,对于早期白血病,并不需要实施CAR-T治疗这一步。



三、白血病越拖越难治,这几个异常要早发现

据商丘市第一人民医院血液科副主任医师田颖介绍,慢性白血病起病缓慢,早期无自觉症状,而急性白血病表现则多种多样,常见有以下几种:

1、发烧

约50%白血病患者早期会有发热表现,可低热,亦有高达39—40℃以上,伴有畏寒、出汗等。

2、贫血

贫血是白血病的典型特征,有半数患者就诊时存在重度贫血。

3、身体异常出血

早期有异常出血者近40%,出血可发生在全身各部位,表现在皮肤上,瘀点、瘀斑;鼻腔有鼻血流出,口腔则为牙龈出血。严重者可因颅内出血,发生头痛、呕吐等,甚至昏迷、死亡。

4、骨骼疼痛

当白血病出血异常增殖,可影响骨骼和关节,胸骨下局部有压痛感,骨髓也有疼痛表现,多见于在儿童,被误以为是“生长痛”。



CAR-T治疗,刷新了白血病治疗的生存率,但作为新疗法,它还有很长的路子要走,首先在价格上,就让不少患者望尘莫及。希望未来,它也能走向普遍化,成为更多患者的“救命稻草”。白血病的天价治疗费击垮了很多家庭,对待白血病,早预防、早发现,永远是重中之重。